产业讯息丨FDA批准首款AADC缺乏症AAV基因治疗药物上市

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2024年11月13日， PTC Therapeutics 宣布其 治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD） 的AAV基因治疗药物获美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市。据悉，这是美国首次批准 直接向大脑给药的基因疗法。该疗法名为 KEBILIDI™（eladocagene exuparvovec-tneq），适用于儿童和成人患者。 2022年11月这款基因治疗以 Upstaza™在英国获批上市， 是一种 基于重组腺相关病毒血清型2 (AAV2) 的基因疗法。 （ AAV基因疗法最新盘点丨全球已上市的8款AAV基因疗法 ） KEBILIDI™是一种以2型腺相关病毒（AAV2）为载体的体内基因治疗药物，患者由于编码AADC酶的基因出现突变而致病，AAV2携带编码AADC酶的健康基因，以基因补偿的形式达到治疗效果。通过立体定向外科手术进行给药，理论上一次给药长期有效。  KEBILIDI可显著提高多巴胺生产，并且改善患者多种功能指标 AADC 缺乏症是一种 ………………………………