全球首个：尧唐生物YOLT-203获得美国FDA儿科罕见疾病资格认定（RPDD）

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2024年9月4日，尧唐生物（YolTech Therapeutics）宣布，FDA已授予其在研体内基因编辑药物YOLT-203儿科罕见疾病资格认定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD），用于治疗原发性高草酸尿症1型（PH1）。YOLT-203采用尧唐生物自主研发的CRISPR/Cas基因编辑工具YolCas12™，并通过脂质纳米颗粒（LNP）递送。 这是全球范围内首次将体内基因编辑药物应用于治疗PH1，也是全球首个针对儿科罕见病的体内基因编辑临床试验。 RPDD旨在促进严重和危及生命的儿科罕见疾病的药物和生物制剂的开发，FDA将RPDD授予那些在美国影响少于20万人且主要发病于18岁及以下患者的严重或危及生命疾病的药物治疗方案。该认定依据《联邦食品、药品和化妆品法案》（FD 法案）第529(a)(3)条 (21 U.S.C. 360ff(a)(3))。 关于原发性高草酸尿症（PH） 原发性高草酸尿症（Primary Hyperoxaluria, PH）是一种罕见的常 ………………………………