主要观点总结
本文介绍了急性髓细胞白血病（AML）的恶性特征和嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T）的挑战，重点阐述了武汉大学张楹团队在Cell Stem Cell期刊发表的研究论文。该研究通过碱基编辑器和先导编辑器精准编辑造血干细胞和祖细胞（HSPC）的CD123抗原表位，使表位编辑后的HSPC避免被CAR-T细胞识别，从而避免CAR-T细胞诱导的细胞毒性。这是首次在HSPC中实现抗原表位的精准编辑，为AML等恶性疾病的精准免疫治疗开辟了新的突破口。
关键观点总结
关键观点1: 急性髓细胞白血病（AML）的恶性特征和CAR-T疗法的挑战
AML是一种恶性癌症，造血干细胞和祖细胞的异常分化是其特征。CAR-T疗法虽然能够识别和杀伤癌细胞，但会攻击表达相同抗原的正常细胞，引发严重的“on-target/off-tumor”毒性。
关键观点2: 武汉大学张楹团队的研究成果
研究团队使用碱基编辑器和先导编辑器精准编辑HSPC的CD123抗原表位，使表位编辑后的HSPC避免被CAR-T细胞识别，从而提高免疫治疗的效果。研究结果显示，先导编辑器的优化将HSPC的编辑效率从5.9%提高到了78.9%。
关键观点3: 研究的实际应用和潜力
该研究为AML等恶性疾病的精准免疫治疗开辟了新的突破口，展示了精准表位编辑技术的潜力，未来有望应用于更广泛的临床治疗领域。此外，该研究也为其他疾病的精准治疗提供了新的思路和方法。
文章预览
编辑丨王多鱼 排版丨水成文 急性髓细胞白血病 （AML） 是一种恶性癌症，其特征是造血干细胞和祖细胞 （HSPC） 的异常分化。 T细胞是一种免疫细胞，能够识别和杀死病原体以保护宿主。癌症通常能够逃逸自身免疫系统。而 嵌合抗原受体T细胞疗法 （CAR-T） ，通过对患者自身的T细胞进行基因工程改造，从而实现对癌细胞的识别和杀伤，目前，国内外已经批准了多款CAR-T细胞疗法上市，用于治疗白血病和淋巴瘤等血液类肿瘤。 虽然CAR-T细胞可靶向攻击急性髓细胞白血病 （AML） 细胞，但它们通常会通过攻击表达相同抗原的正常细胞，从而引发严重的“on-target/off-tumor”毒性，导致免疫治疗失败。 2024年9月30日，武汉大学 张楹 团队 （ 博士研究生 纪瑞瑾 和 曹国华 为论文第一作者 ） 在 Cell Stem Cell 期刊发表了题为： Epitope prime editing shields hematopoietic cell
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