研究显示FDA对基于替代终点批准的突破性疗法缺少上市后研究要求

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根据《美国医学会杂志》（JAMA）最近发表的一项题为“FDA 突破性疗法的上市前关键试验终点和上市后要求”（Premarket Pivotal Trial End Points and Postmarketing Requirements for FDA Breakthrough Therapies）的研究[1]，使用替代终点来支持药物批准而不要求上市后研究可能“妨碍患者和临床医生做出准确和明智的决策”。 获得突破性疗法认定的药物可以继续得到加速批准或传统完全批准；虽然 FDA 要求对获得加速批准的药物执行上市后研究，但对于获得完全批准的突破性药物通常不要求开展上市后研究，即使对于使用替代终点获批的药物也是如此。 研究评估了自 2012 年突破性治疗认定计划启动至 2023 年 12 月 31 日期间支持所有 FDA 突破性治疗法批准的关键临床试验中使用的主要终点。研究人员还审查了 FDA 是否要求开展额外的上市后研究以确认基于替代标志物批准的药 ………………………………