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突破性进展!基因疗法为BCD罕见眼病患者带来光明希望

动脉新医药  · 公众号  ·  · 2025-01-14 16:32
    

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想象一下,如果你的世界逐渐变得模糊,直到有一天几乎什么都看不清楚——这就是Bietti结晶样视网膜色素变性(BCD)患者面临的现实。 BCD是一种由CYP4V2基因突变引起的罕见的遗传性眼病,将导致患者视力逐渐减退,最终可能引起失明。目前,该疾病没有任何有效的治疗方法,患者们只能面临自身视力逐渐消失、丧失生活自理能力的残酷现实。 01. 新型疗法的曙光 就在最近,一项令人振奋的临床试验结果发表在了眼科学顶尖杂志《JAMA Ophthalmology》上(January 9, 2025)。这项由 厦门眼科中心的黎晓新教授、陈秀菊博士和西南医院眼科的刘勇教授 所领衔的,在中国进行的多中心、开放标签、剂量递增的试验,为BCD患者带来了一线希望。 他们尝试了一种新的方法——基因疗法, 即通过一种特殊的病毒载体,将健康的基因直接送入患者的眼睛,尝试治疗 ………………………………

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