近一个月药物研究积极进展与消极进展概览

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积极进展 据统计，在检索时间范围内， 共有12个药物的临床试验数据取得积极进展 ，处于 NDA、Ⅲ期临床、Ⅱ期临床、Ⅰ期临床研究阶段 的药物分别有1、5、5和1个（表1）。这些药物涉及的 适应症 包括 糖尿病肾病、艾滋病预防、膀胱癌、帕金森病（PD）、重性抑郁障碍（MDD）、胰腺炎、头颈癌、肌萎缩侧索硬化症（ALS） 等，以下对部分药物进行简介。 表1：近一个月（2024年6月16日～2024年7月15日）临床试验数据积极的药物 01 Amvuttra Amvuttra是一种在研、皮下给药的RNAi治疗药物，开发用于治疗ATTR淀粉样变性，包括遗传性ATTR和野生型ATTR淀粉样变性，通过靶向和沉默特定的mRNA，阻断野生型和变体转甲状腺素蛋白的产生。这款疗法通过Alnylam公司的增强稳定化学（ESC）-GalNAc偶联递送平台设计，增加了其治疗效力和代谢稳定性，允许以每季度的频率进行皮 ………………………………