多名患者已停止标准治疗！基因疗法早期临床结果积极

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▎药明 康德内容团队编辑 Ultragenyx Pharmaceutical公司日前宣布了在研基因疗法UX701在治疗肝豆状核变性（又名Wilson病）的1/2/3期临床试验中的最新结果。试验数据显示， UX701显示出有意义的临床活性，改善了患者的铜代谢。多名获得缓解的患者已经完全停止标准疗法的使用。 该公司计划进一步探索UX701的最佳剂量和优化免疫调节治疗方案，增强基因疗法的效果和效率，目标为让大部分接受治疗的患者能够停止使用标准治疗。 肝豆状核变性是一种罕见的遗传病，由于 ATP7B 基因的突变导致ATP7B蛋白的缺失。这是一种运送铜元素的蛋白，它的功能缺失导致铜元素在肝脏和其它组织中积累。随着时间的推移，引起肝脏疾病、精神和/或神经症状，如性格改变、震颤及行走、吞咽或说话困难等，且往往不可逆。 UX701是一款基于腺相关病毒9（AAV9）载体的基因疗法 ………………………………