不必一步到位？mRNA-LNP体内CRISPR/Cas9重复给药可行性被证实

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在基因疗法和基因编辑药物的观念中，患者通常需接受一次性的大剂量治疗，以期通过单次给药达到治愈效果。然而，随着科研的深入，这一观念正在发生转变。 Intellia Therapeutics，一家专注于通过CRISPR技术革新医学的临床阶段基因编辑领军企业公司，Intellia原本认为，一旦为转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性的患者实施了CRISPR基因编辑疗法，就无需重复治疗。然而， 最新数据显示，接受的剂量没有达到治疗水平时， 重复给药 实际是可行的。 美东时间6月25日， Intellia Therapeutics公布了其最新研究数据，首次证实了体内CRISPR/Cas9基因组编辑疗法重复给药的潜力。 这些数据源自NTLA-2001【一款针对转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性的单剂量治疗候选药物】的1期研究，并在近日加拿大蒙特利尔举行的周围神经学会年会上进行了展示。 经过1期剂量递增试验 ………………………………