Nature子刊：薛璐璐等开发硅氧烷基LNP，实现mRNA的器官特异性高效递送

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撰文丨王聪 编辑丨王多鱼 排版丨水成文 题图为 薛璐璐 博士 近年来，我们越来越认识到， mRNA技术 具有变革疫苗接种、蛋白质替代疗法、癌症免疫疗法以及基因编辑的能力。新冠大流行期间，美国FDA批准了两款mRNA新冠疫苗上市，这两款mRNA疫苗均使用有可电离脂质、磷脂、胆固醇和聚乙二醇化脂质这四种组分构成的 脂质纳米颗粒 （LNP） 递送系统。此外，在临床试验中，LNP递送的Cas9 mRNA和靶向转甲状腺素蛋白（TTR）的sgRNA，成功治疗了 遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 （hATTR） 。 此外，在体外和体内研究中，研究人员评估了多种新兴LNP配方，例如可生物降解的LNP、维生素驱动的LNP、咪唑基LNP、树枝样LNP等等，以提高基于LNP递送的mRNA疗法的效力并最小化其毒性作用，这凸显了开发 可电离脂质 （类脂质） 以用于临床应用的重要性。然而，当进行 ………………………………