我国科学家开发脑钙化症反义寡聚核苷酸疗法

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近日，中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心、上海脑科学与类脑研究中心熊志奇研究员与福建医科大学附属第一医院陈万金教授、临港实验室程学文副研究员团队合作在神经科学期刊《Neuron》杂志发表了题为Antisense oligonucleotides enhance SLC20A2 expression and suppress brain calcification in a humanized mouse model的研究论文。该研究发现调控脑内磷酸根浓度的关键基因、同时也是脑钙化主要致病基因SLC20A2的新型可变剪接调节机制，并据此开发了反义寡聚核苷酸疗法（ASO）。该ASO药物通过增强脑内磷酸根的转运效能，显著降低脑内磷酸根离子的浓度，进而遏制钙化的发生，改善脑钙化的相关症状。这一成果标志着我国在脑钙化症的基因治疗领域取得了全球首创性突破。 人类社会的老龄化与预期寿命延长伴随衰老相关的疾病负担显著上升。机体的衰老过程中，骨骼 ………………………………