一周之内，Biotech从9亿美元市值跌到3亿

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Neurogene经历了一个充满转折的一周。上周一，公司发布了其主要产品线——AAV基因疗法NGN-401的I/II期临床试验结果，疗效显著，本应是股价上涨的催化剂。然而，同日却发生了一起与治疗相关的严重不良事件，导致公司股价在盘后交易中重挫35%。 但这仅仅是序幕。到了本周一，情况进一步恶化，之前出现严重不良事件的患者病情急转直下。受此影响，Neurogene的股价在本周一收盘时暴跌42.58%，市值从11天前的9亿多美元急剧缩水至目前的大约3亿美元。 被竞争对手超越？ NGN-401旨在治疗雷特综合征，这是一种对儿童神经发育产生严重影响的疾病，女性患者较为常见，主要表现为智力障碍。该病症通常由X染色体上的MECP2基因突变或缺失引起，Neurogene的治疗方案是通过AAV9载体将完整的人类MECP2基因传递给患者，以期修复基因缺陷。 据Neurogene介绍，NGN-401的安 ………………………………