Vertex启动小核酸药物治疗 DM1 II期临床

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来源：多肽圈 2025年4月 14 日 ， Vertex Pharmaceuticals（福泰制药）在ClinicalTrials网站登记一项II期临床研究，旨在评估 VX-670 对 I 型强直性肌营养不良症 (DM1) 患者的长期安全性和耐受性、疗效和药代动力学。研究计划招募36名患者，预计2028年7月完成。 VX-670 是一种磷二酰胺吗啉代寡核苷酸(PMO)，靶向 DM1 的致病因素 DMPK，并连接有一个环状肽（称为内体逃逸载体），该环状肽含有一个基序，可有效递送至细胞内并转移到CUG重复序列所在的细胞核。VX-670寡核苷酸与CUG重复序列RNA结合，并释放结合的剪接因子（例如MBNL1）。VX-670旨在通过这种机制纠正错误剪接，目前正致力于研究其如何解决疾病的潜在病因。尽管寡核苷酸递送至肌肉组织已被证实颇具挑战性，但VX-670凭借其独特的设计，有望克服这些挑战。 强直性肌营养不良症是一种常见的多系统疾病，会影 ………………………………