BioMarin缩减基因治疗，专注于3个市场

主要观点总结

BioMarin公司决定保留血友病A基因疗法Roctavian，但将缩减成本并缩小关注范围，重点关注美国、德国和意大利三个已有报销政策的国家。公司目标是到2025年将Roctavian的年费用削减至6000万美元并实现盈利。Roctavian的推出面临早期报销障碍和患者犹豫，但仍被视为罕见病药物制造商的长期贡献者。除了Roctavian的变化外，公司还进行了重组并停止了四个研发项目，并计划裁员约170名员工。侏儒症药物Voxzogo仍是公司的主要增长驱动力。

关键观点总结

关键观点1: BioMarin公司保留Roctavian并调整关注范围

BioMarin决定保留血友病A基因疗法Roctavian，但将缩小关注范围，专注于美国、德国和意大利三个已有报销政策的国家。

关键观点2: Roctavian的年费用削减和盈利目标

BioMarin的目标是从2025年开始将Roctavian的年费用削减至6000万美元，并在明年年底前使产品盈利。

关键观点3: Roctavian的推广挑战和患者犹豫

Roctavian的推出面临早期报销障碍和患者对基因治疗过程的犹豫。此外，建立管理药物的基础设施是许多先进疗法开发者面临的挑战。

关键观点4: BioMarin的重组和裁员计划

除了调整Roctavian的策略外，BioMarin还进行了重组并停止了四个研发项目，计划到2024年底裁员约170名员工。

关键观点5: 侏儒症药物Voxzogo成为主要增长驱动力

侏儒症药物Voxzogo仍然是BioMarin的主要增长驱动力，其第二季度收入超出了分析师的共识估计。

文章预览

BioMarin公司决定保留其血友病A基因疗法Roctavian，但将缩减其研发、生产和商业化支持功能的成本，并缩小关注范围。目前，BioMarin不打算扩大Roctavian的地理覆盖范围或标签范围，而是将重点放在美国、德国和意大利这三个已有报销政策的国家的当前适应症上。公司表示，除了从现有患者中生成长期数据外，不计划进行进一步的生命循环开发活动。此外，公司的基因疗法生产设施已处于“闲置状态”，直到需要生产额外剂量为止，并且目前没有进一步投资以进入其他市场。 BioMarin正在大幅削减其血友病基因疗法Roctavian的运营费用。（BioMarin） BioMarin的目标是从2025年开始将Roctavian的直接年费用削减至6000万美元，并在明年年底前使产品盈利。虽然Roctavian目前的成本需求尚不清楚，但这一目标表明BioMarin预计Roctavian至少能带来6000万美元的年销售额以实现盈 ………………………………