只需每季度一次，亨廷顿病疗法早期临床结果积极；可重复给药基因编辑疗法新锐完成8200万美元A轮融资……

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▎药明 康德内容团队编辑 亨廷顿病反义寡核苷酸疗法早期临床结果积极 Wave Life Sciences今天宣布，在研疗法WVE-003在治疗亨廷顿病（HD）的1b/2a期临床试验SELECT-HD中取得了积极成果。 WVE-003是一款等位基因选择性反义寡核苷酸（ASO），旨在降低突变亨廷顿蛋白（mHTT）表达并保留健康的野生型亨廷顿蛋白（wtHTT）。 数据显示，WVE-003总体安全性和耐受性良好，没有报告严重不良事件（SAEs），脑室体积与自然历史一致。 在28周评估期间观察到 WVE-003组患者 显著的mHTT蛋白水平降低： 在24周（最后一次给药后8周），脑脊液（CSF）中mHTT与安慰剂组患者相比平均降低46%（p=0.0007）。在28周（最后一次给药后12周），CSF中mHTT平均降低44%（p=0.0002），支持每季度或更少频率的给药。 在28周评估期间，wtHTT蛋白水平得到维持，验证了等位基因选择性沉默。此外，与安慰剂 ………………………………