Cell Research | 突破线粒体DNA编辑难题：左二伟团队利用新型DdCBE技术显著降低脱靶效应

主要观点总结

文章介绍了基因编辑技术在治疗线粒体DNA突变相关疾病中的应用，尤其是DdCBE技术的发展。尽管野生型DdCBE存在脱靶效应问题，但中国农业科学院深圳农业基因组研究所的左二伟研究团队通过改进技术降低了其脱靶效应，提高了基因编辑的安全性和应用潜力。研究利用预测模型和实验技术，预测和证实了脱靶效应关键氨基酸位点突变可以降低脱靶效应。同时，该研究小组还介绍了课题组的研究背景和研究方向，并发布了招聘和会议资讯等信息。

关键观点总结

关键观点1: 基因编辑技术在治疗线粒体DNA突变相关疾病中的应用前景广阔。

科研人员正积极寻找更高效、精准的治疗策略，其中基因编辑技术凭借其直接修正线粒体DNA突变的独特优势成为最具前景的方法之一。

关键观点2: 新型双链DNA单碱基编辑工具DdCBE的发展及其面临的挑战。

David R. Liu团队研发的DdCBE能有效编辑线粒体DNA，但存在严重的脱靶效应问题，这一发现对其临床安全性构成挑战。

关键观点3: 左二伟研究团队降低DdCBE脱靶效应的重要成果。

该团队通过预测脱靶效应相关氨基酸位点，突变相应氨基酸，成功降低了DdCBE的脱靶效应，改善了其安全性，并展现了巨大的临床应用潜力。

关键观点4: GOTI基因编辑脱靶效应评价方案的重要性。

GOTI技术是目前针对DdCBE基因组脱靶效应评价的重要方法之一，能有效评估基因编辑工具的脱靶效应，为改善基因编辑技术提供重要依据。

文章预览

线粒体DNA突变相关疾病的治疗是亟待突破的难题。鉴于传统药物治疗手段在疗效上的局限性，科研人员正积极探索更高效、精准的治疗策略。基因编辑技术凭借其能够直接修正线粒体DNA突变的独特优势，正逐步成为治疗线粒体疾病领域最具前景的方法之一。2020年，David R. Liu团队将DddAtoxin与TALE技术融合，研发出一种新型的双链DNA单碱基编辑工具——DdCBE，能够有效编辑线粒体DNA，标志着基因编辑技术在治疗线粒体疾病的征途上迈出了重要一步。然而，随着研究的深入，科研人员发现野生型DdCBE会引发严重的线粒体及细胞核基因组脱靶效应。这一发现对其在临床实践中的安全性构成了严峻考验，并立即引起学术界与工业界的广泛关注与深入讨论。 基因编辑技术在医学与农业育种两大前沿领域均凸显出非凡的应用潜力。然而，技术伴随的脱靶效应已成为 ………………………………