BridgeBio 削减基因治疗预算，因为临床数据令人失望

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BridgeBio Pharma 在看到1/2期临床试验结果后，正在削减其基因治疗预算并减少对该方式的投入。首席执行官 Neil Kumar 博士表示，这些数据“尚未具有变革性”，促使 BridgeBio 将重点转移到其他药物候选物和治疗疾病的方法上。 Kumar 在1月份的2024年摩根大通医疗保健会议上为 BBP-631 设定了前进/放弃的标准。BBP-631 是 BridgeBio 用于先天性肾上腺增生症（CAH）的基因治疗药物，旨在提供一种酶的基因工作副本，使人们能够自行产生皮质醇。Kumar 表示，如果 BBP-631 比竞争对手更有效而不仅仅是更方便，BridgeBio 才会推进这一资产。 BridgeBio Pharma 将基因治疗“保留给我们无法以其他方式治疗的优先目标”。（照片由 daoleduc/iStock/Getty Images Plus/Getty Images 提供） BBP-631 未达到进一步开发的门槛。Kumar 表示，他希望将皮质醇水平提高到10 μg/dL 或更高。BridgeBio 表示，在1/2 ………………………………