First in class白血病疗法获FDA批准上市

文章预览

11月15日， Syndax 宣布 menin 抑制剂 Revumenib（商品名： Revuforj ）通过 实时肿 瘤学审查 （RTOR） 计划 获 FDA批准上市，用于治疗患有伴赖氨酸甲基转移酶2A基因（KMT2A）易位的复发或难治性（R/R）急性白血病的 成人和1 岁及以上儿童患者 。 该药物是 第一个获批上市的 menin 抑制剂 。 FDA此次批准是基于 I/II 期 AUGMENT-101 研究的积极数据。 数据显示， 在 104例可评估疗效的 伴 KMT2A 易位 R/R急性白血病患者中， 实现完全缓解及部分血液学恢复（CR+CRh）的患者比例为21%（22/104），实现 CR+CRh的中位持续时间为 6.4 个月 ，第一次实现 CR 或 CRh 的中位时间为 1.9 个月 。 23% （24/104 ） 的患者 在接受 Revumenib 治疗后进行 了造血干细胞移植 （HSCT）。 在135例可评估安全性的伴KMT2A易位R/R急性白血病患者中，包括实验室参数异常在内的最常见不良反应（≥20%）为出血、恶心 ………………………………