专栏名称: RNAScript
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乔治·丘奇团队开发酶促RNA合成平台,扩展RNA疗法潜力,已成功合成siRNA药物

RNAScript  · 公众号  ·  · 2024-07-15 17:33

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在过去的50年里,通过亚磷酰胺化学法合成RNA寡核苷酸促成了许多有价值的发现和治疗疾病的新方法。这最终促成了一系列治疗模式的发展,包括反义寡核苷酸 (ASO) 和短干扰RNA (siRNA) 。ASO和siRNA传统上一直用于治疗罕见遗传病,它们通常经过化学修饰以增加结合亲和力、稳定性以及免受核酸酶降解。 随着mRNA新冠疫苗的成功,人们对RNA疗法的兴趣得到了空前增长,对大规模RNA制造需求显著提升,这给当前的生产能力带来了新的挑战。 2024年7月12日, 哈佛医学院乔治·丘奇 (George Church) 团队 在 Nature 子刊 Nature Biotechnology 期刊发表了题为: Template-independent enzymatic synthesis of RNA oligonucleotides 的研究论文。 该论文详细介绍了一种 RNA酶促合成 新方法,该方法生产单链RNA的效率和纯度与传统的化学合成相当,而且不需要模板序列,还消除了化学合成产 ………………………………

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