Lexeo基因疗法在小型研究中显示出对心脏有益的迹象

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Lexeo Therapeutics的一种实验性基因疗法在一项针对罕见疾病弗里德赖希共济失调患者的小型临床试验中减少了心脏并发症的迹象，该公司周一表示。初步结果显示，在研究开始时心脏扩大的六名患者中，有四名在接受Lexeo疗法治疗一年后左心室大小平均减少了11%。两个在18个月后平均减少了18%。Lexeo表示，其他心脏损伤标志物也有所下降，活检显示，该疗法旨在产生的蛋白质frataxin有所增加。 DNA分子，双螺旋结构，3D插图。iStock通过Getty Images。 根据Lexeo的说法，没有严重的不良事件、研究中断或对治疗的免疫反应的迹象。该公司将测试更高剂量水平，并在今年晚些时候的医学会议上展示更多结果。同时，公司打算“探索加快开发”该疗法，包括“加速批准的可能性”，Lexeo研究负责人兼首席医疗官Eric Adler在一份声明中表示。 弗里德赖希共济失调被认为 ………………………………