​FDA 发布CGT开发36个常见问题指南草案

主要观点总结

美国FDA发布了一份关于开发潜在细胞和基因治疗产品（CGT）的指南草案，涵盖了多个学科的问题，旨在帮助制药商了解CGT产品的开发流程。该指南包括多个关键点，涉及监管审评、化学、生产和控制（CMC）、药理学/毒理学、临床和临床药理学等方面。

关键观点总结

关键观点1: FDA发布名为“常见问题 - 开发潜在细胞和基因治疗产品”的指南草案。

这份指南旨在帮助制药商了解在开发CGT产品时如何与FDA互动，包括提交IND申请的具体流程。

关键观点2: 指南涵盖了多个学科的问题。

该指南涉及监管审评、化学、生产和控制（CMC）、药理学/毒理学、临床和临床药理学等方面的问题。

关键观点3: 指南包含一系列常见问题解答。

这些问题涵盖了从IND申请到BLA提交的全过程，包括会议类型、IND增补、产品开发考虑事项和执行非临床研究等。

关键观点4: 指南强调安全性和有效性。

在研究性CGT产品试验中，申办人需要考虑短期和长期的安全监测，并且在使用替代终点作为后期临床试验的主要结局指标时，需要谨慎考虑多个因素。

文章预览

美国 FDA 于 11 月 18 日发布了一份题为“常见问题 — 开发潜在细胞和基因治疗产品”的指南草案，以帮助制药商了解 FDA 开发和提交新细胞或基因治疗（CGT）申请的具体流程，内容涵盖了针对 FDA 的常见问题，涉及多个学科，包括监管审评、化学、生产和控制（CMC）、药理学/毒理学、临床和临床药理学等等。 这份 40 页的问答文件草案是 FDA 对于最新的处方药使用者付费（PDUFA VII）承诺的一部分，旨在通过提供申办人和其他主要利益相关者向治疗产品办公室提出的常见问题库来提高效率并支持 CGT 产品的开发。FDA 汇编了从各种来源收到的常见问题解答，包括 FDA 与开发项目申办人的互动。 指南草案以 FDA 发布的有关细胞和基因治疗产品开发的其它更具体的指南意见为基础，首先重点关注了在高质量研究性新药申请（IND）申报中应包含哪些内容。此外 ………………………………