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基因编辑疗法爆雷,一名受试者死亡!

药渡  · 公众号  · 药品  · 2024-11-09 07:30
    

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美东时间2024年11月5日,Beam Therapeutics (Beam) 公布了其将在第66界美国血液学会 (ASH) 年会上公开展示的多项临床研究的初步结果。其中, 其重点推进项目BEAM-101的I/II 期单臂BEACON研究结果显示,一名受试者在接受 BEAM-101 输注后四个月因呼吸衰竭去世。 Beam Therapeutics于2017年成立,由麻省理工学院教授张锋、哈佛大学教授刘如谦以及J.Keith Joung等基因编辑领域的先驱联合创办。2020年2月,Beam通过首次公开募股筹集到1.8亿美元资金,成功在纳斯达克上市,是首家上市的碱基编辑技术公司。目前其管线中共有7个项目处于不同阶段。此次公布受试者死亡的BEAM-101是该公司的核心项目,这也是该项目首次公开披露相关临床数据。 但比较意外的是,虽然研究中出现受试者死亡的情况,但 投资者 并未因此对 Beam 失去信心,所有18家参与评级的机构中仍有50%的券 ………………………………

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