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来源:细胞与基因治疗领域 2024年7月8日，深信生物宣布美国FDA授予其在研新药IN022罕见儿科疾病认定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD）。IN022用于治疗同型胱氨酸尿症（Homocystinuria，HCU），一种严重危害生命的遗传性代谢疾病。获得RPDD将极大地促进IN022的临床开发，使患者尽快受益。获得RPDD还意味着FDA可能在IN022产品获批后授予深信生物优先审评券。 关于同型胱氨酸尿症和IN022 同型胱氨酸尿症（HCU）是由于胱硫氨酸β-合酶（CBS）缺陷导致的一种罕见的常染色体隐性遗传性代谢病。该疾病多于三岁后发病，主要导致神经精神与心脑血管等多系统性损伤，表现为智力障碍、视力下降、晶状体脱位、骨骼发育异常及血栓风险升高等。目前，尚无这种疾病的治疗性药物获批。IN022通过恢复CBS酶，使同型半胱氨酸代谢正常化，以改善HCU患者的症状，从根本上去
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