武田罕见病新药3期临床失败后续

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近日，武田制药在2024财年第一季度（4月-6月）财报中披露，其在研CH24H抑制剂Soticlestat（TAK-935）的减值损失（impairment charge）达215亿日元（1.43亿美元）。 Soticlestat是武田制药于2021年支付近2亿美元前期费用从Ovid Therapeutics公司获得的一款在研药物，两家公司签订了一项独家协议，武田将获得Soticlestat的全球权利。 而这笔上亿美元的减值损失要从Soticlestat的两项III期研究数据说起。 III期两度折戟 Soticlestat是一种高效、高选择性胆固醇24-羟化酶（CH24H）首创小分子抑制剂， 此前已获得美国FDA授予的治疗Dravet综合征的孤儿药资格认定。 Soticlestat预期作用机制为通过抑制胆固醇24-羟化酶CH24H，降低其产物24S-羟化胆固醇在脑内的浓度，从而改善DS患者的惊厥性发作控制。 非临床研究发现，Soticlestat调节谷氨酸能通路，在DS小鼠模型中显著减少自发性癫痫发作。 ………………………………