揭秘！全球首例丙酮酸激酶缺乏症（PKD）大片段基因替换治疗背后

文章预览

环球视野，深度视角 广告位招租 点击这里 ！！ （ ）！ 各位亲爱的股东，大家早上好中午好晚上好。 咱们又见面了...我们好久没有聊CGT的话题了吧。 今天，我们来蹭热点。 新闻 2024年6月5日，澎湃新闻发布一则新闻 《全球首例！16岁女孩在上海接受精准大片段基因替换治疗》 ，以下为原文引用： “ 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉，该院血液肿瘤科移植团队近日成功为一名患有丙酮酸激酶缺乏症（PKD）的16岁女孩完成了精准大片段基因替换治疗。这也是全球首例接受基因替换治疗的PKD患儿。 ” 全文不长，各位感兴趣可以通过底部注1链接找到。 但是，这篇文章引起了我们的注意。 相信各位看到新闻也同样会产生如下几个疑问。 第一，这项治疗方案来自哪家公司-谁干的？ 第二，这项治疗方案有什么特色-怎么治？ 第三，这家公司 ………………………………