股价上涨超70%，uniQure公布亨廷顿基因疗法数据，高剂量可使疾病进展减缓80%

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近日，总部位于荷兰的生物科技公司 uniQure 公布了其亨廷顿氏病基因疗法 AMT-130 的 I/II 期临床试验结果，并同步宣布 FDA 已授予 AMT-130 首个针对亨廷顿氏病的再生医学先进治疗称号。 致使其股价上涨超 70%。 亨廷顿氏病是一种罕见的遗传性疾病，会导致大脑神经细胞逐渐退化，从而导致身体能力、运动能力、思维能力下降和精神障碍。目前暂无改变病情的治疗方法。 此次公布的试验结果涉及来自 29 名接受治疗患者的长达 24 个月的随访数据。其中，21 名患者接受低剂量 AMT-130 治疗，9 名患者接受高剂量治疗。 结果发现，AMT-130 以剂量依赖性方式显著减缓了亨廷顿氏病的进展。经过 24 个月的观察，与外部对照相比， 较高剂量的基因疗法使疾病进展减缓了 80%。 根据 uniQure 的数据，这种效果具有统计学意义，p 值为 0.007。相比之下， 低剂量治疗组的病 ………………………………