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全球首个!Avidity披露旗下抗体寡核苷酸偶联物(AOC)药物治疗面肩肱型肌营养不良症的重磅数据

药时代  · 公众号  ·  · 2024-06-14 13:43
    

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2024年6月12日,Avidity Biosciences(简称“Avidity”)公布了旗下 抗体寡核苷酸偶联物(AOC)药物delpacibart braxlosiran(AOC 1020,del-brax) 在面部肩关节肌营养不良(FSHD)患者中的1/2 期 FORTITUDE™ 试验初步积极数据,其中包括: 将FSHD患者肌肉组织中DUX4调控基因平均减少超过50%; 所有接受del-brax治疗的参与者受DUX4调节的基因减少了20%以上; 新型循环生物标志物和肌酸激酶平均降低25%或更多; 发生功能性改善,包括上肢和下肢肌肉力量的增加,以及可达工作空间(RWS)测量的肌肉功能的改善; 药物安全性和耐受性良好,所有不良事件 (AE) 均为轻度或中度,无严重不良事件,无停药。 具体详细数据预计将在 2024 年 6月 13 日至 14 日在科罗拉多州丹佛举行的第 31 届 FSHD协会国际研究大会上以口头报告的形式披露;此外,公司 计划加速启动针对AOC 1020的注册队列FORTITUDE ………………………………

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