主要观点总结
Capricor Therapeutics宣布CAP-1002治疗杜氏肌营养不良（DMD）的开放标签扩展（OLE）研究HOPE-2的3年疗效结果积极。CAP-1002基于外泌体的细胞疗法减缓了DMD的疾病进展。CEO Linda Marbán博士表示对结果感到鼓舞，这将支持CAP-1002的长期治疗影响。
关键观点总结
关键观点1: CAP-1002治疗杜氏肌营养不良的积极疗效结果
Capricor Therapeutics宣布CAP-1002的开放标签扩展研究HOPE-2的3年疗效结果积极，表明该疗法对治疗DMD具有长期效益。
关键观点2: CAP-1002的作用机理和疗效特点
CAP-1002由心脏球衍生细胞（CDCs）组成，通过免疫调节、抗炎和抗纤维化作用减缓DMD疾病进展，这些作用由分泌含有生物活性物质的外泌体介导。
关键观点3: CAP-1002的商业进展和合作情况
Capricor与日本的Nippon Shinyaku公司签订商业化和分销协议，通过合作推广CAP-1002。此外，Capricor已获得美国FDA的再生医学先进疗法认定和孤儿药资格。
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2024年6月11日 医麦客新闻 eMedClub News 近日，Capricor Therapeutics宣布 CAP-1002 治疗杜氏肌营养不良 （DMD）的名为 HOPE-2的开放标签扩展（OLE）研究的3年疗效积极结果。 CAP-1002是一种基于 外泌体的细胞疗法。 Capricor表示这一 OLE研究 积极结果已在上月与 FDA 举行的Type-B会议上进行分享。 与DMD患者的外部比较数据集相比，接受CAP-1002治疗的患者在治疗3年后，上肢表现（PUL 2.0）和左心室射血分数（LVEF）测量中继续显示出积极的益处。 PUL 2.0的结果显示骨骼肌功能的益处 （ p < 0.001 ），LVEF的稳定表明心脏功能得到了保护 。 此外，在HOPE-2-OLE研究期间，CAP-1002治疗具有良好的耐受性安全性。 DMD是一种毁灭性的遗传疾病，其特征是骨骼、心脏和呼吸肌肉的进行性衰弱和慢性炎症， 中位预期寿命约为30岁 。据估计，每3500名男婴 大约有一例 DMD患者 ，美国 DMD 患者人数
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