全球首次基因编辑药物治愈α-地贫患者，瑞风生物再获突破

文章预览

2024年5月27日 医麦客新闻 eMedClub News 广州瑞风生物科技有限公司（简称“瑞风生物”）近日宣布，其创新基因编辑药物RM-004在针对α-地贫的临床研究中取得了突破性成果。首例患者成功治愈并顺利出院。 这是全球首款α-地贫基因编辑药物应用的首例治愈案例 ，也是瑞风生物继全球首项新靶点β-地贫药物顺利完成临床I期并治愈所有患者之后，在地贫药物领域开启的又一里程碑式新篇章。 地中海贫血是全球最为普遍的单基因遗传疾病之一，影响着超过3.5亿人。患者因血红蛋白合成障碍而导致贫血，严重影响身体健康。地中海贫血主要分为α-地贫和β-地贫，其中α-地贫是由于α-珠蛋白基因缺失或突变所致。该疾病在中国、东南亚、地中海沿岸、中东和非洲等地尤为常见，对全球数百万人的健康造成了严重威胁。α-地贫患者通常需要长期输血来维持生命 ………………………………