显著降低死亡率！这个药物或将改写标准治疗策略

主要观点总结

本文介绍了在2024年欧洲心脏病学年会（ESC 2024）上，英国伦敦大学学院的Marianna Fontana教授公布的HELIOS-B研究结果。研究表明，RNA干扰药物Vutrisiran对转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）患者具有显著的治疗效果，能改善其死亡率、心血管事件和疾病进展标志物。该研究是一项针对ATTR-CM患者的随机双盲试验，验证了Vutrisiran的疗效和安全性。

关键观点总结

关键观点1: Vutrisiran显著改善ATTR-CM患者的死亡率、心血管事件和疾病进展标志物。

在HELIOS-B研究中，Vutrisiran治疗ATTR-CM患者的全因死亡率和心血管事件复合风险降低了28%，全因死亡率降低了36%。同时，Vutrisiran在多个次要终点上也展现出优势，显著改善了身体功能、健康状况和生活质量。

关键观点2: HELIOS-B研究是一项针对ATTR-CM患者的随机双盲试验。

该研究关注治疗对患者生存质量及心血管健康的长期影响，通过主要终点和次要终点来衡量治疗效果。试验设计了严格的入选与排除标准，以确保试验结果的可靠性。

关键观点3: Vutrisiran在所有预先指定的亚组患者中均带来益处。

尤其是在病情相对较轻的患者中，Vutrisiran的疗效更为显著，主要复合终点事件风险降低了46%和48%，全因死亡率也分别降低了45%和65%。

关键观点4: Vutrisiran安全且耐受性良好。

大多数不良事件为轻至中度，且其发生率与安慰剂组相当。心脏不良事件并未增加，甚至在某些情况下更低，显示出良好的耐受性。

文章预览

北京时间 8 月 30 日，2024 年欧洲心脏病学年会（ESC 2024）在英国伦敦盛大开幕，大会首日，高潮迭起，在备受瞩目的 HOTLINE 1 专场中，来自英国伦敦大学学院（UCL）的 Marianna Fontana 教授公布了 HELIOS-B 研究最新结果。 研究结果显示，在针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）患者的治疗中，Vutrisiran 显著改善了其死亡率、心血管事件和疾病进展标志物。丁香园心血管时间特将内容汇总如下，以飨读者。 图 1：英国伦敦大学学院（UCL）的 Marianna Fontana 教授公布研究结果（来自讲者幻灯） RNAi 疗法 Vutrisiran：重燃 ATTR-CM 治疗希望 ATTR（转甲状腺素蛋白淀粉样变性）是一种进行性、致命的疾病，其核心在于错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）在体内多个部位异常积聚，形成淀粉样蛋白沉积，通常会损及心脏，从而引发 ATTR-CM。 Marianna Fontana 教授对此指出 ………………………………