专栏名称: RNAScript
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在mRNA中添加广谱分泌信号肽序列,让体内细胞变成持续对外输出的药物工厂

RNAScript  · 公众号  ·  · 2024-07-08 17:30
    

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如果编码治疗性蛋白的mRNA只能在胞内表达,无法分泌至细胞外,那么其治疗效果将会限制在递送靶标部位的局部组织。然而,有许多炎症和自身免疫性疾病需要治疗性蛋白、酶和抗体的全身循环才能发挥治疗作用。 那怎样才能让细胞中mRNA翻译出来的蛋白分泌到外面来呢?很简单,只需要 在mRNA序列前端添加信号肽 (Signal peptide,SP) 即可,但要找到一条对不同蛋白甚至不同类型细胞均适用的SP序列就不那么容易了。 但偏偏就有人做到了, 德州大学西南医学中心Daniel Siegwart课题组 经过筛选到了一条 普适性的SP序列—FVII-SP。 说起SP,总是离不开蛋白质分选机制和囊泡运输。SP一般位于分泌型蛋白N末端,是一段短氨基酸序列 (通常约为15至30个氨基酸) 。SP一旦从核糖体中合成出来,就马上会被信号识别颗粒 (SRP) 识别,核糖体翻译过程暂停,直到SRP ………………………………

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