抗体寡核苷酸偶联药物：从技术突破到临床转化，生物制药的下一个黄金赛道？

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- 01 - 寡核苷酸与 AOC ：从概念到顶层设计 1. 抗体 寡核苷酸偶联药物（ AOC ）的定义与结构   AOC （ Antibody-Oligonucleotide Conjugate ）是一种新型生物偶联药物，由单克隆抗体与寡核苷酸通过化学或生物偶联技术结合而成。其核心设计逻辑是： 抗体负责靶向递送，寡核苷酸负责功能调控 。例如，抗体可靶向肿瘤特异性抗原，将携带 siRNA 的 AOC 递送至癌细胞，实现基因沉默。 2.  寡核苷酸：基因调控的核心工具 寡核苷酸（ Oligonucleotide, ONs ）是一类短链核酸分子，通常由 10-30 个核苷酸组成。这类分子通过碱基互补配对原则，能够精准靶向 RNA 或 DNA ，调控基因表达过程。无论是小干扰 RNA （ siRNA ）、反义 RNA （ antisense RNA ）还是免疫激活型 CpG 片段，寡核苷酸已成为基因疗法、精准诊断和靶向治疗的核心工具。 3. AOC 的独特优势 与传统小分子或单抗药物相比 ………………………………