超4.6亿美元！穿越血脑屏障小分子获益普生助力全球开发

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▎药明 康德内容团队编辑 益普生（Ipsen）和Day One Biopharmaceuticals今天宣布达成一项全球合作协议。根据协议条款， 益普生将负责美国以外所有国家和地区的toverafenib的监管和商业化活动，包括toverafenib在未来所开发的新适应症。 Toverafenib是一款 具有大脑渗透性的 RAF激酶抑制剂，在今年4月获得美国FDA 加速批准 （ 商品名为Ojemda），用于治疗6个月及以上的复发或难治性儿童低级别胶质瘤（pLGG）患者。这些患者携带BRAF融合或重排，或BRAF V600突变。根据美国FDA的新闻稿，这是 FDA首次批准一种全身疗法，用于治疗携带BRAF重排（包括融合）变异的儿童低级别胶质瘤患者。 Tovorafenib曾获得美国FDA授予的突破性疗法认定和罕见儿科疾病资格，用于治疗携带激活性RAF变异的pLGG。 儿科低级别胶质瘤是儿童中最常见的脑瘤，约占所有中枢神经系统肿瘤的30-50%。在pLGG ………………………………