罗氏近20亿美元布局阿尔茨海默病基因疗法，囊获穿越血脑屏障新载体

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▎药明 康德内容团队编辑 今日，Sangamo Therapeutics公司宣布已经与罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司达成授权协议，开发静脉输注的基因疗法，治疗包括阿尔茨海默病在内的神经退行性疾病。 基因泰克获得基于锌指（zinc finger）蛋白的表观遗传学抑制剂的开发权益，靶向编码Tau蛋白的 MAPT 基因。Tau蛋白是在阿尔茨海默病和其他Tau蛋白病（tauopathies）中具有关键作用的蛋白。 此外， 基因泰克获得使用Sangamo公司的独有腺相关病毒（AAV）衣壳STAC-BBB的权益。这款AAV衣壳在非人灵长类动物模型中表现出强力穿越血脑屏障（BBB）的能力。 针对阿尔茨海默病的新药开发在近年内接连迎来突破。卫材和渤健联合开发的Leqembi（lecanemab）和礼来公司开发的Kisunla（donanemab）均已获得FDA的完全批准，用于治疗早期阿尔茨海默病患者。此外，细胞和基因疗法在治疗 ………………………………