非凡小核酸，不止罕见病

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当前在售的16款小核酸药物（共19款上市，3款已退市）中，目前针对的适应症主要是针对于罕见病。但是随着中国企业的异军突起，近两年来小核酸领域给RNAi赛道带来了除传统罕见病以外，在慢病领域小核酸药品更多突破的可能。 以诺华的Leqvio（Inclisiran）为例，作为靶向PCSK9的siRNA药物在2021年获批以后，由于其每年只需两次皮下给药，就能防止肝脏生成PCSK9蛋白，从而降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。虽然价格昂贵（美国定价3250美元/针，中国定价9988元/针），但是相较于安进同靶点的单抗药（一针300元，每月两次），大大提升了患者的依从性从而更好的控制血脂。也因此，这款产品在今年上半年全球销售额3.33亿美元，同比增长了135%。 LDL-C降解途径及PCSK9作用机理 就治疗三高的药物而言，低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）被视为动脉粥样硬化性心 ………………………………