十年磨一剑，终达穿透BBB里程碑：Denali将于2025年初递交DNL310的上市申请

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▎Armstrong 2024年9月3日，Denali Therapeutics宣布与FDA的沟通会议结果，明确了注册路径，将于2025年初递交DNL310的加速批准上市申请，随后再转为完全批准。 Denali Therapeutics成立于2015年，由前基因泰克的三位神经科学家共同创立，聚焦开发穿透血脑屏障（BBB）的技术。该技术的核心是将Fc的一段改造为结合TfR的序列，达到穿透血脑屏障的目的。 DNL310为Denali的首发管线，用于治疗MPS II。 DNL310的临床开发计划如下。 DNL310在1/2期临床中表现出优异疗效，为首个也是唯一一款将CSF HS降低到正常水平，并减少NfL的药物，同时可以改善听力和适应行为。 总结 大分子药物如何通过血脑屏障，仍然是中枢神经系统疾病治疗亟需解决的一个瓶颈问题。TfR、IGF-R介导的转运技术是一条主流的技术路径，如果DNL310顺利获批上市，将成为大分子药物穿透BBB的一个里程碑事件，预 ………………………………