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Alnylam作为笔者的2.5个信仰股之一,最近的日子相当不好过,RNAi平台在ATTR -CM适应症的征途可谓命途多舛。 早在两年前,我还自信满满地用“王者再临”来庆贺Patisiran的APOLLO-B三期临床结果(参见 【药海听涛】RNAi王者再临:Alnylam三期临床APOLLO-B正在敲开ATTR-CM大殿之门 ),然而在去年10月最终被FDA的CRL拒之门外,再加上今年初Vutrisiran的HELIOS-B三期临床又更改终点并推迟公布结果,这使得公司的TTR franchise只能在狭窄的ATTR-PN适应症里挣扎,一下子看起来前途暗淡。 黑夜漫漫,另一位“太阳神”终于降临人间, Alnylam公布了二代TTR RNAi药物Vutrisiran的HELIOS-B三期临床topline结果 ,总算在ATTR-CM适应症以及Alnylam的身上洒下温暖的光芒。 我们将对比目前在ATTR-CM领域最有竞争力的几个品种,来审视Vutrisiran未来的前景。 1 Vutrisiran:HELIOS-B HELIOS-B试验共入组了655例患
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