官宣！药物牧场与美国国立卫生研究院(NIH) 共同开发靶向ROSAH 综合征的精准治疗

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药物牧场和美国国立卫生院的合作是基于药物牧场研发的原创新药(First-in-class)ALPK1激酶抑制剂，DF-003具有口服、强效、高选择性特点，可抑制ALPK1和ALPK1突变体活性，这些变异体的高活突变会导致 ROSAH 综合征。 药物牧场作为一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发针对先天免疫的创新疗法。本次与美国国立卫生研究院国家过敏和传染病研究所(NIAID) 签署合作研发协议（CRADA），以开发靶向药物 DF-003精准治疗 ROSAH（视网膜营养不良、视神经水肿、脾肿大、 无汗症和头痛）综合征。DF-003 作为高选择性和强效性ALPK1 抑制剂，可以穿过血液视网膜屏障，并已在转基因 ROSAH 小鼠模型中证明临床前疗效。DF-003 已在健康受试者中完成 1 期评估，并将在 ROSAH 综合征患者中进行评估。根据协议(CRADA)条款，药物牧场将作为支持者，美国国立卫生研究院国家和传染 ………………………………