Nat Nanotechnol丨蔡宇伽/洪佳旭等开发新型基因编辑递送工具实现神经元细胞特异性基因编辑以治疗亨廷顿病

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亨廷顿舞蹈症是一种遗传性神经退行性疾病，由亨廷顿基因 （HTT） 中的CAG重复序列异常扩增引起，导致神经元功能失调和死亡。在欧美国家，亨廷顿氏舞蹈病的患病率较高，每10万人中有10.6-13.7个患者; 在中国，亨廷顿舞蹈症被列为罕见病目录里，发病率为十万分之一。目前，尚无有效的治疗方法能够阻止或逆转疾病的进展。通过基因编辑敲除突变HTT基因的方式有望解决这一困境，但是缺少合适的基因编辑递送工具阻碍了这一目标的实现。传统的基因治疗递送载体如腺相关病毒 （AAV） 和 脂质纳米颗粒 （ LNPs ） 虽然在某些疾病中取得了一定进展，但在基因编辑递送的细胞特异性、表达时间、免疫反应等方面仍存在一定的局限性。 2025年2月10日，上海交通大学 蔡宇伽 团队联合复旦大学眼耳鼻喉医院 洪佳旭 和阿斯利康 Pinar Akcakaya 团队在 Nature Nanotech ………………………………