FDA一周回顾：FDA劝退CTLA-4+PD-1结直肠癌加速批准

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Lexeo Therapeutics的实验性AAV（腺相关病毒）基因疗法LX2006在一项针对罕见疾病弗里德里希共济失调（Friedreich's Ataxia, FA）患者的小规模临床试验中减少了心脏并发症的迹象。 在一项早期阶段试验的期中结果显示，在开始时心脏扩大的六名患者中，有四名在接受Lexeo疗法治疗一年后左心室大小平均减少了11%。两名患者在18个月后平均减少了18%。此外，其他心脏损伤标志物也有所下降，活检显示治疗后设计产生的蛋白质frataxin有所增加。 没有发生严重的不良事件、研究中止或对治疗的免疫反应。 弗里德里希共济失调是一种神经退行性疾病，导致进行性神经损伤，影响患者的协调能力、行走和说话的能力。心肌病是FA患者的主要死亡原因。 LX2006 是Lexeo开发的基于AAV的基因疗法候选药物，用通过静脉注射将功能性frataxin基因直接递送到心肌细胞。 Revolution Medici ………………………………