首款！潜在重磅小分子获欧盟批准

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▎药明 康德内容团队编辑 BridgeBio Pharma今天宣布，欧盟批准Beyonttra（acoramidis），用于治疗伴有心肌病的野生型或变异型转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATTR-CM）成人患者。新闻稿指出， acoramidis是在美国和欧盟首个在药物标签上标注可几乎完全稳定转甲状腺素蛋白（TTR）的获批疗法。 值得一提的是，该疗法曾被行业媒体 Evaluate列为2024年有望获批的 10大潜在重磅疗法 之一。 这次欧盟的批准主要基于 ATTRibute-CM 关键研究的结果。 该试验共招募了 632 名患有症状性 ATTR-CM 的参与者。 参与者按 2 ： 1 的比例随机分配接受 acoramidis 或安慰剂治疗，为期 30 个月。 试验结果已经发表在《新英格兰医学杂志》上。 该试验成功达成了其主要终点——以全因死亡（ ACM ）、心血管相关住院（ CVH ）、 N- 端脑钠肽前体（ NT-proBNP ）水平和 6 分钟步行距离组成的复合 ………………………………