一周内第二款！致命疾病患者再迎FDA批准疗法

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▎药明康德内容团队编辑 今日， 美国FDA宣布，批准由IntraBio公司开发的Aqneursa（levacetylleucine）上市，用于在成人和体重至少15公斤儿科患者中，治疗尼曼匹克病C型（NPC）相关的神经系统症状。 这是继FDA宣布批准Zevra Therapeutics旗下口服疗法 Miplyffa （arimoclomol）之后，一周内批准的第二款NPC疗法。 NPC是一种罕见的遗传性疾病，会导致逐渐加重的神经系统症状和器官功能障碍。该病由 NPC1 或 NPC2 基因的突变引起，影响细胞内胆固醇和其他脂质的正常运输。患者的主要神经损伤表现为语言、认知、吞咽、行走和精细运动技能方面的障碍，平均寿命只有约13年。 Aqneursa治疗NPC的安全性和有效性在一项随机双盲、含安慰剂对照的临床试验中得到评估。该研究共招募了60名患者。符合条件的患者需年满4岁且确诊患有NPC，并且至少有轻度与疾病相关的神经系统症 ………………………………