Nature | 静脉和脑室内注射CAR-T细胞可改善胶质瘤治疗效果

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撰文 | 雪月 嵌合抗原受体 （Chimeric antigen receptors  CARs） 将抗原结合结构域与T细胞信号传导结构域相结合，从而将T淋巴细胞引导至表达特定靶标的癌细胞。自体CAR T细胞在治疗难治性B细胞和浆细胞恶性肿瘤中取得了显著效果，但在实体瘤或脑肿瘤中未显示出持续抗肿瘤作用的高成功率，但近期针对神经母细胞瘤的GD2-CAR T细胞疗法试验表现出了有效反应。液体肿瘤与实体/脑肿瘤治疗效果差异的原因可能包括缺乏具有高均匀性表达的安全靶标、T细胞迁移不足和肿瘤微环境引发的T细胞功能障碍。 H3K27M突变的中线弥漫性胶质瘤 （diffuse midline gliomas DMGs） 主要发生在儿童和年轻人群中，起源于神经系统的中线结构。桥脑DMG患者 （也称为弥漫性固有桥脑胶质瘤，DIPG  diffuse intrinsic pontine glioma） 从确诊起的中位生存期为11个月，5年生存率低于1%。发生在脑干 ………………………………