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▲ 5月30-31日 第八届 广州 生物医药创新者峰会 扫码立即报名 注:本文不构成任何投资意见和建议 ,以官方/公司公告为准;本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及),不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。 广州瑞风生物科技有限公司(简称“瑞风生物”)近日宣布,其创新基因编辑药物RM-004在针对α-地贫的临床研究中取得了突破性成果。首例患者成功治愈并顺利出院。 这是全球首款α-地贫基因编辑药物应用的首例治愈案例 ,也是瑞风生物继全球首项新靶点β-地贫药物顺利完成临床I期并治愈所有患者之后,在地贫药物领域开启的又一里程碑式新篇章。 地中海贫血是全球最为普遍的单基因遗传疾病之一,影响着超过3.5亿人。患者因血红蛋白合成障碍而导致贫血,严重影响身体健康。地中海贫血主要分为α-地贫和β-地
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