中国罕见病药物开发趋势

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- 01 - 引言：从“无人问津”到“政策破冰” 美国是第一个根据 1983 年《孤儿药法案》实施开发治疗罕见病药物政策的国家，并且自那以来通过该途径批准了大多数药物。美国食品药品监督管理局（ FDA ）将孤儿药定义为治疗影响美国 20 万人以下的疾病，或在 FDA 批准后 7 年内无法盈利的药物。孤儿药从药品批准后开始获得 7 年的市场独占权，即使在这 7 年的垄断期满后，新的竞争对手也不能在没有证明他们的药物优于现有药物的情况下进入市场。 《孤儿药法案》在推进美国罕见病治疗方面取得了成功，也促进了罕见病药物的研发。在过去的十年里，中国也出台了促进罕见病药物研发的政策，在中国近 2000 万患者的需求下，这一领域正从医学边缘走向政策与创新的核心。 - 02 - 一、政策支持：从顶层设计到审评加速 中国罕见病药物研发的崛起，离 ………………………………