基因疗法的动荡时刻

贝壳社 · 公众号 · 医学 · 2024-10-16 11:30

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作者：布布近日发表的数据显示，在接受蓝鸟生物（Bluebird Bio）基因疗法Skysona（elivaldogene autotemcel）的67名儿童中，已有7名儿童被诊断出患有血癌。这一最新发现再次加剧了人们担忧的基因疗法风险。其中，Skysona是蓝鸟生物研发的一款治疗早期脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）的药物。受治患儿中，自2022年6月以来已经新增了4例血癌患者，使得血癌病例总数增至7例，其中一名患者因癌症治疗的并发症去世。研究人员预计，未来还会有更多接受该治疗的患者患上血癌，他们正通过定期的血液检测密切监控这些患者的健康状况。 1 2CALD和Skysona CALD是一种罕见的遗传疾病，也称为 X 连锁疾病，并且是一种极具毁灭性的疾病，对男性和女性的影响不同。在儿童时期，男孩主要受到影响，女孩通常不受影响，但她们成年后可能会出现症状。患儿通常在4至8岁 ………………………………

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