细胞和基因疗法制造：临床转化中的挑战

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摘要： 细胞和基因疗法的安全性和有效性已在众多的临床前和临床试验中得到证明。嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，利用了细胞和基因疗法的技术，也显示出了治疗各种癌症的巨大潜力。相关领域的进展也凸显了在制造细胞和基因疗法产品时面临的挑战。必须解决潜在的问题和障碍，以促进个体疗法的临床转化。关于代表性的基于细胞的、基于基因的以及基于细胞的基因疗法的文献回顾，涉及它们的通用制造过程、制造过程中面临的挑战以及质量控制（QC）规范是有限的。 我们回顾了细胞和基因疗法的通用制造过程，包括涉及间充质干细胞、病毒载体和CAR-T细胞的过程。与制造过程相关的复杂性以及随后的QC/验证过程可能带来的挑战，可能会阻碍产品的临床进展。本文讨论了这些潜在的挑战。此外，我们讨论了制造模型的使用及其对细胞和基因 ………………………………