AAV递送工程，最新Science！

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朊病毒疾病是毁灭性的神经退行性疾病，但从神经元中去除朊病毒蛋白可以防止疾病进展。在此， 美国怀特海德生物医学研究所 Jonathan S. Weissman 和MIT/哈佛大学 Sonia M. Vallabh 等人 开发了一种名为CHARM的紧凑表观遗传沉默剂，当通过病毒载体系统递送时，该沉默剂可以有效地关闭整个小鼠大脑中的朊病毒基因，同时不会改变潜在的DNA序列。该沉默剂（表观遗传学编辑器）也可以被编程为在沉默其靶标后关闭自己，从而限制长期表达的潜在不利影响。因此，CHARM代表了一种治疗模式，可应用于由有害蛋白质的毒性积聚引起的一系列其他疾病。 相关工作以“Brainwide silencing of prion protein by AAV-mediated delivery of an engineered compact epigenetic editor”为题发表在 Science 。 【文章要点】 本文采用表观遗传学编辑方法，在不改变潜在DNA序列或导致改变的信使核糖核酸和蛋 ………………………………