股价涨超50%！Capricor潜在first-in-class细胞疗法即将递交BLA

主要观点总结

Capricor Therapeutics计划基于现有心脏数据和自然病史数据，为其在研细胞疗法deramiocel（CAP-1002）递交生物制品许可申请，用于治疗杜氏肌营养不良症相关心肌病患者。预计BLA申请将在2024年10月启动，年底完成提交。此消息导致Capricor股价上涨。Deramiocel具有改善肌肉瘢痕、心脏功能及免疫调节活性，并已获得美国FDA的认定和孤儿药资格。临床数据显示，deramiocel对改善上肢功能有显著改善。Capricor首席执行官表示，DMD心肌病是患者死亡的主要原因，deramiocel已在多项临床试验中显示降低其影响。

关键观点总结

关键观点1: Capricor Therapeutics计划递交生物制品许可申请（BLA）

公司计划为其在研细胞疗法deramiocel（CAP-1002）递交BLA，旨在治疗杜氏肌营养不良症相关心肌病患者。预计申请将在2024年10月启动，年底完成提交。

关键观点2: Deramiocel的功能和疗效

Deramiocel通过释放包含微RNA、非编码RNA和蛋白的外泌体，改善DMD患者的肌肉瘢痕或纤维化以及心脏功能。此外，它还具有免疫调节活性，可能促进细胞再生。

关键观点3: 积极的研究数据和CEO的表态

HOPE-2开放标签扩展研究数据显示，deramiocel治疗的患者上肢功能获得显著改善。Capricor首席执行官表示，DMD心肌病是患者死亡的主要原因，deramiocel已在多项临床试验中显示降低其影响，且有望获得批准。

文章预览

9月24日，Capricor Therapeutics宣布，在与美国FDA完成近期会议后，公司计划基于现有的心脏数据和自然病史数据，为其在研细胞疗法deramiocel（CAP-1002）递交生物制品许可申请（BLA），用于治疗杜氏肌营养不良症（duchenne muscular dystrophy，DMD）相关心肌病患者。 BLA申请预计在2024年10月启动递交，并在2024年底完成全部提交。 受此消息影响，Capricor股价当日上涨52.43%，总市值2.96亿美元。 来源：雪球 Deramiocel是一种来源于健康人类心脏的基质细胞。它们通过释放包含微RNA、非编码RNA和蛋白的外泌体，改善DMD患者肌肉瘢痕或纤维化以及心脏功能。Deramiocel还显示出有效的免疫调节活性，可能促进细胞再生。目前美国FDA已授予deramiocel再生医学先进疗法认定与孤儿药资格。 此前公布的HOPE-2开放标签扩展研究数据显示，接受deramiocel治疗的患者评估上肢功能的指标获得统 ………………………………