突破性疗法！中美瑞康saRNA药物获FDA儿科罕见病药物资格认定

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2024年7月26日 医麦客新闻 eMedClub News 7月25日，中美瑞康宣布其自主研发的RAG-18获得美国食品药品监督管理局（FDA）的儿科罕见病药物资格认定（RPDD）。RAG-18是 一种saRNA药物 ，拟用于治疗 由任何 DMD 基因突变引起的杜氏肌营养不良（DMD）和贝氏肌营养不良（BMD） 。 新闻稿指出，如果RAG-18的新药申请（NDA）获得批准，中美瑞康可能有资格获得优先审查券（PRV），该券可以用来加速审查后续不同产品的市场申请，或出售给其他公司。其历史交易价值超过1亿美元，高达3.5亿美元。 DMD是一种严重的X染色体隐性遗传病，由编码抗肌蛋白的DMD基因突变引起。这种疾病主要影响男性儿童，患者通常在3至5岁时首次显示出肌肉炎症、纤维化和运动能力下降等症状。如果不进行治疗，多数患者将在20岁之前失去独立行走能力，并可能在30岁之前因心肌和膈肌（呼吸肌 ………………………………