试图超越GLP-1?肥胖的基因疗法

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在GLP-1受体激动剂类减肥药大火的当下，一些公司已经打算用基因疗法来做到GLP-1类药物做不到的事情，比如说肌肉损失之类的可能副作用。 本文将对一些近期试图解决这类问题的基因治疗开发公司和靶点做简单介绍： INHBE Wave公司最近进行的一项小鼠研究显示，使用N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）结合的小干扰RNA（siRNA）成功沉默了INHBE基因，从而在减少脂肪的同时保留了肌肉。 INHBE基因编码的是抑制素亚基β E（Inhibin Subunit Beta E），是TGF-β（转化生长因子-β）蛋白质超家族的成员，它主要在肝脏中表达。通过对英国生物银行中全基因组测序并存储的人群进行研究，Wave的研究人员识别出含有INHBE基因突变的个体。这些个体表现出“低腰臀比、低内脏脂肪、低密度脂蛋白（LDL）胆固醇和甘油三酯水平低”，这表明INHBE基因在人体中的沉默可能诱导类似于司美 ………………………………